Travere Therapeutics объявляет основные результаты двух исследований

В исследовании DUPLEX не удалось достичь конечной точки наклона рСКФ первичной эффективности за 108 недель лечения.

Вторичные и основные исследовательские конечные точки имели благоприятную тенденцию для спарсентана.

Лечение спарсентаном привело к снижению протеинурии, которое сохранялось на протяжении 108 недель лечения.

Спарсентан хорошо переносился и имел постоянный профиль безопасности во всех клинических исследованиях, проведенных на сегодняшний день, и был сопоставим с ирбесартаном.

Компания проведет конференц-звонок и веб-трансляцию сегодня в 16:30 по восточному времени.

САН-ДИЕГО, 1 мая 2023 г. (GLOBE NEWSWIRE) – Компания Travere Therapeutics, Inc. (Nasdaq: TVTX) сегодня объявила о главных результатах первичной эффективности ключевого исследования 3 фазы DUPLEX спарсентана, двойного антагониста эндотелин-ангиотензиновых рецепторов (DEARA), в фокальный сегментарный гломерулосклероз (ФСГС). В конце 108-недельного двойного слепого периода спарсентан имел благоприятную разницу в общем наклоне рСКФ 0,3 мл/мин/1,73 м2 в год (95% ДИ: -1,74, 2,41) и 0,9 мл/мин. /1,73 м2 в год (95% ДИ: -1,27, 3,04) благоприятная разница в хроническом наклоне рСКФ по сравнению с активным контролем ирбесартаном, которая не была статистически значимой. После 108 недель лечения спарсентан достиг среднего снижения протеинурии от исходного уровня на 50% по сравнению с 32% для ирбесартана. Результаты двухлетнего анализа показали, что спарсентан хорошо переносится и имеет сопоставимый профиль безопасности с ирбесартаном.

Компания будет сотрудничать с регулирующими органами для изучения потенциального пути подачи дополнительной заявки на новое лекарственное средство (sNDA) в США. Вместе со своим партнером CSL Vifor Компания также планирует взаимодействовать с Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA), чтобы определить потенциал последующее изменение условного регистрационного удостоверения (CMA) спарсентана для лечения ФСГС при условии принятия решения по ожидающей рассмотрения заявке на CMA спарсентана при IgA-нефропатии.

«ФСГС является основной причиной почечной недостаточности, и в настоящее время нет лекарств, одобренных для лечения этого заболевания. В течение последних нескольких лет мы возглавляли усилия по развитию в этой области, кульминацией которых стало крупнейшее интервенционное исследование, проведенное на сегодняшний день в FSGS, и единственное, которое сравнивало кандидата с активным контролем», — сказал Эрик Дьюб, доктор философии. , президент и главный исполнительный директор Travere Therapeutics. «Мы разочарованы тем, что не достигли первичной конечной точки эффективности в этом исследовании, но мы увидели результаты, которые имели благоприятную тенденцию для спарсентана, и мы продолжаем изучать их, чтобы определить потенциальный путь развития ФСГС. Мы благодарны пациентам, лицам, осуществляющим уход за ними, исследователям, клиническому персоналу, группам защиты интересов пациентов и всей нашей команде в Травере, которые собрались вместе, чтобы поддержать исследование DUPLEX».

ФСГС — редкое заболевание почек (РКБ), характеризующееся прогрессирующим рубцеванием почки, приводящим к протеинурии и быстрому снижению функции почек. Это основная причина почечной недостаточности из-за заболеваний клубочков. По оценкам, ФСГС поражает более 40 000 пациентов в США с аналогичной распространенностью в Европе.

«ФСГС — это разрушительное, прогрессирующее и сложное редкое заболевание почек. Таким образом, ФСГС является одним из наиболее сложных для изучения заболеваний клубочков, и результаты нашего исследования DUPLEX подтверждают это и еще больше подчеркивают существующие значительные неудовлетворенные потребности», — сказала д-р Юла Инриг, доктор медицинских наук, главный медицинский директор Travere Therapeutics. «Мы считаем, что результаты DUPLEX будут способствовать информированию медицинского сообщества о ФСГС, и мы стремимся к дальнейшему изучению наших данных, чтобы понять потенциальную роль, которую спарсентан может играть в лечении ФСГС».

В исследовании DUPLEX в общей сложности 371 пациент был рандомизирован в соотношении 1:1 для получения спарсентана или ирбесартана (активного контроля).

Первичные конечные точки эффективности рСКФ:

Общий уклон(основная конечная точка в США):С первого дня по 108-ю неделю разница общего наклона рСКФ составляла 0,3 мл/мин/1,73 м2 в год в пользу спарсентана (-5,4 мл/мин на 1,73 м2 в год; 95% ДИ: -6,89, -3,93) по сравнению с активный контроль ирбесартан (-5,7 мл/мин на 1,73 м2 в год; 95% ДИ: -7,20, -4,29), p=0,7491.